II期BEYOND研究结果公布：罗特西普可改善非输血依赖性（NTD）β-地中海心血管疾病生活质量

_p>近日，百时美施贵宝（NYSE: BMY）与Acceleron精细化工（NASDAQ: XLRN）主导公布了II期针灸科学研究BEYOND的首个数据资料。该科学研究意在评估世界各地首个血小板开花结果剂绍西普联合最佳支持病患常用非献血特异性（NTD）β-地中海地区性性疾病病患的与兼容性。科学研究结果已在欧洲肥胖症协则会（EHA）2021年网络年则会的主席研讨则会上进行公开发表（摘要#S101）。科学研究结果推断，77.1%遵从绍西普病患的腹泻借助了血红素上升时（≥1.0 g/dl），而疗效第一组为0%。腹泻份文件结局的变化也与血红素上升时特别。非献血特异性β-地中海地区性性疾病是指无须挚友不定期皮下注射血小板的地中海地区性性疾病腹泻，这类腹泻有时候不须在特定等待时间内偶尔或时有献血。_/p>pixabay β-地中海地区性性疾病是一种由血红素基因序列缺陷激起的遗传性血液性疾病，是最罕见的常染色体隐性帕金森氏症之一。据统计，世界各地有腹泻个体的年总发病率为1/10万，欧洲主导体为1/1万。这种性疾病与无效血小板填充有关，无效血小板填充则会引致不健康血小板的归因于及血小板数目增加，从而常导致严重性性疾病。腹泻在这种情况下，有时候较虚弱并可能导致其他肝硬化及其他严重健康疑虑。 目以前，β-地贫特别的性性疾病病患方式为有限，主要病患方式为以外时有皮下注射血小板，但可能则会引发铜超载，从而导致器官破损等严重肝硬化。非献血特异性地中海地区性性疾病是指无须挚友不定期皮下注射血小板维生的地中海地区性性疾病，这类腹泻有时候不须在特定等待时间内偶尔或时有献血。绍西普是一种世界各地首创的血小板开花结果剂，其在动物模型中被证实只能促进末期血小板开花结果。累计到目以前为止，绍西普已在新泽西州获批病患需不定期皮下注射血小板的β-地中海地区性性疾病腹泻，以及血小板填充刺激剂病患失败，并需要在8周内皮下注射2个或更多的单位血小板的偏高危至中危甲状腺水肿反常综合征喜马蹄形铜粒幼血小板（MDS-RS）或甲状腺水肿反常/甲状腺水肿性喜马蹄形铜粒幼血小板和血小板增多（MDS/MPN-RS-T）腹泻的特别性性疾病。 BEYOND是一项II期、随机、测试者、疗效对照的多中心地带科学研究，意在探寻绍西普对比疗效常用非献血特异性β-地中海地区性性疾病病患的和兼容性。至多的腹泻为患有β-地中海地区性性疾病或患有血红素（Hb）E复合β-地中海地区性性疾病，≥18岁，且在随机分第一组以前的24周这样一来遵从血小板皮下注射≤5个的单位，平均取值等待时间延迟Hb取值≤10.0 g/dL的人群。 在此项科学研究中，145唯腹泻以2:1比唯随机遵从绍西普1 mg/kg（可调至1.25 mg/kg）或疗效病患，每3周皮射一次，病患≥48周。两第一组腹泻暂时遵从最佳支持病患，以外皮下注射血小板和祛铜病患。主要起始站为在不曾皮下注射血小板的情况下，从第13到24周连续12周的等待时间内，平均取值Hb较等待时间延迟缩减≥1.0 g/dL。次要起始站以外在第1-24周内保持一致不曾献血且在第13-24周Hb较等待时间延迟缩减≥1.5 g/dL的腹泻比唯，以及非献血特异性β-地中海地区性性疾病腹泻份文件结局中的疲劳和虚弱（NTDT-PRO T/W）评价的平均取值取值变化（评价越高代表人与世隔绝质量（QoL）越差）。在不曾皮下注射血小板的情况下，从第13初次见面24周的连续12周的等待时间间隔内，96唯遵从绍西普病患的腹泻中有74唯（77.1%）大幅提高了科学研究主要起始站，即平均取值Hb较等待时间延迟缩减≥1.0 g/dL，疗效第一组49唯腹泻有0唯（0%）（P_0.0001）。绍西普第一组55唯平均取值等待时间延迟Hb_8.5 g/dL的腹泻中有40唯（72.7%）大幅提高主要起始站，疗效第一组为0唯（P_0.0001）。此外，绍西普第一组41唯平均取值等待时间延迟Hb≥8.5 g/dL的腹泻中有34唯（82.9%）大幅提高主要起始站，疗效第一组为0唯（P_0.0001）。根据科学研究关键次要起始站结果，在第13-24周内，绍西普第一组的96唯腹泻中有50唯（52.1%）的平均取值Hb上升时≥1.5 g/dL，疗效第一组中大幅提高的腹泻为0唯（0%）（P_0.0001）。绍西普第一组有89.6%的腹泻在1-24周内保持一致无献血，而疗效第一组中为67.3%（P=0.0013）。腹泻份文件的QoL结局（疲劳和虚弱）的改善与Hb的缩减特别。在≥5%的腹泻中任意级别病患期间出现的不良政治事件，最罕见的为骨痛（绍西普第一组36.5% vs 疗效第一组6.1%）、呼吸困难（30.2% vs 20.4%）和关节痛（29.2% vs 14.3%）。在遵从绍西普病患的腹泻中，没恶性或高血压政治事件的报道。绍西普是世界各地首个且目以前唯一常用病患β-地中海地区性性疾病和低危甲状腺水肿反常综合征等特别性性疾病的血小板开花结果剂。据悉，目以前已在欧洲主导体、新泽西州和加拿大获批。对于至多的腹泻而言，绍西普已成为一个重要的病患自由选择。绍西普不必作为血小板皮下注射的替代品常用需要立即纠正性性疾病的腹泻。“非献血特异性β-地中海地区性性疾病腹泻所经历的慢性性性疾病和铜超载，可能则会导致一系列的针灸肝硬化。因此，他们迫切需要病患自由选择。”新泽西州突尼斯大学医学芝加哥大学、考文垂内科医师学则会则会员兼BEYOND科学学者Ali Taher芝加哥大学透露，“根据BEYOND科学研究结果，无论腹泻的等待时间延迟血红素精神状态如何，绍西普不具备可持续提升大多数腹泻血红素水平的针灸潜力，同时还注意到到绍西普可改善非献血特异性β-地中海地区性性疾病腹泻的与世隔绝质量。” “在BEYOND科学研究中，绍西普显着改善腹泻病情，一等待时间我们备受鼓舞。”AcceleronCEO副手执行官Habib Dable先生透露，“这些数据资料进一步增强了我们的期望。我们坚信绍西普有潜力成为一个意义深刻制约的病患自由选择，得以造福当今世界这一类重要但考虑到更好病患的腹泻族裔。” “此次在EHA年则会上示范的科学研究结果进一步务实了绍西普在病患性性疾病和借助脱离献血方面的多重得利。此外，绍西普也推断了其病患非献血特异性性疾病的潜在功用，这类腹泻面临一系列严重且往往制约挚友健康的肝硬化。”百时美施贵宝肥胖症开发部低级副总裁Noah Berkowitz芝加哥大学透露，“我们将与合作伙喜Acceleron携手致力于加快绍西普病患性性疾病特别的血液性性疾病的针灸科学研究。”注：绍西普目以前尚不曾在中华人民共和国中华人民共和国获批参考文献：REBLOZYL Summary of Product Characteristics. Accessed May 2021.REBLOZYL U.S. Prescribing Information. Accessed May 2021.REBLOZYL Canada Product Monograph. Accessed May 2021.ClinicalTrials.gov. A Study to Determine the Efficacy and Safety of Luspatercept in Adults With Non Transfusion Dependent Beta (β)-Thalassemia (BEYOND). Available at: Accessed May 2021.Galanello R, Origa R. Beta thalassemia. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2010;5(11). Available at: Accessed May 2021.Musallam, K. M., Rivella, S., Vichinsky, E., Company Rachmilewitz, E. A. (2013). Non-transfusion-dependent thalassemias. Haematologica, 98(6), 833–844. Accessed May 2021.